A KRAS-mutáció az egyik leggyakoribb onkogénhiba emberi daganatokban, így óriási jelentőségű, hogy sikerült mutáns KRAS-ra specifikus inhibitorokat kifejleszteni. Ugyanakkor hamar kiderült, hogy pl. a KRAS G12C-inhibitorok alkalmazása során gyorsan rezisztencia alakul ki, illetve, hogy a monoterápiák nem minden daganattípusban hatásosak, ezért különféle új kombinációkat keresnek. In silico elemzéseink felhívták figyelmünket a KRAS G12C-mutáns sejtvonalak farnezil-transzferáz-inhibitor- (FTI) érzékenységére, ezért vizsgálni kezdtük ezen gyógyszerek hatásait az újonnan törzskönyvezett G12C-inhibitorokkal (szotoraszib és adagraszib) együtt adva. Megállapítottuk, hogy az FTI-k potencírozni képesek a KRAS-inhibitorok daganatellenes hatásait emberi tüdő-, vastagbél- és hasnyálmirigyrák-sejtvonalakon in vitro és in vivo egyaránt. Ezt követően az új KRAS G12D-szelektív inhibitort (MRTX1133) is tesztelni kezdtük FTI-vel kombinációban, amely során szintén szinergista tumorellenes hatást kaptunk. Mivel nincsen jelenleg még KRAS G12V-szelektív inhibitor, ilyen daganatokon a BI-2852 pan-RAS-inhibitort alkalmaztuk, és ebben az esetben is igazoltuk a szinergizmust az FTI és a RAS-inhibitor között. Miután több FTI is törzskönyvezésre került (tipifarnib és lonafarnib) más indikációkban, felmerül a klinikai lehetősége a mutáns KRAS inhibitorai FTI-vel történő kombinációjának.

A lokálisan előrehaladott, inoperábilis vagy áttétes vesedaganatok kezelése az onkológia dinamikusan változó területe. Az első célzott terápiás készítmény törzskönyvezése óta (2005) szinte évente került sor újabb és újabb készítmények nemzetközi elfogadására és regisztrálására. Az immunellenőrzőpontgátlók kifejlesztése és az ellátási algoritmusokba illesztése (2015) tovább bővítette a terápiás lehetőségeket. Mindezek ellenére a különböző terápiás vonalakban alkalmazott készítmények optimális kiválasztása jelentős kihívás elé állítja a klinikusokat. Az összefoglaló közleményben a második és további terápiás vonalban alkalmazható terápiaválasztáshoz szükséges adatokat, szempontokat, klinikai vizsgálatok eredményeit gyűjtöttük össze, valamint bemutatjuk a hazai kezelési lehetőségeket.

A mielodiszpláziás neoplasmákat klonális ineffektív diszpláziás vérképzés jellemzi, következményesen egy vagy több sejtsort érintő cytopeniával, az esetek harmadában akut mieloid leukaemiás transzformáció alakul ki. A betegség lehet kis vagy nagy rizikójú, melyet az IPSS és IPSS-R score rendszerek segítségével osztályozhatunk. Újabb ismeretek birtokában és a kezelési típusok hatékonyságának növelése érdekében szükségessé vált a korábbi WHO klasszifikáció megújítása 2022-ben. Hosszú évek után több szer is törzskönyvezést nyert, így a luspatercept, a decitabin + cedazuridin, és további szerek szerepelnek klinikai vizsgálatokban.

Az FDA által most jóváhagyott szer az első, amely képes késleltetni az 1-es típusú cukorbetegség klinikai megjelenését a betegség szempontjából veszélyeztetett populációban.

A desmoid tumorok lokálisan agresszív lágyrész-daganatok, melyek ellen eddig nem volt semmilyen szisztémás kezelési lehetőség. A nirogacestat lehet az első ilyen új hatóanyag.

Sikeresen teljesítette az elsődleges és a fő másodlagos végpontokat hepatocelluláris karcinóma terápiájában a tiszlelizumab.

A baricitinib enyhíti a cyclosporin-rezisztens atopiás dermatitis klinikai képét és tüneteit.

Korábban a prosztatarákos betegnél – még alacsony kockázat esetén is gyakran műtétet/sugárkezelést végeztek annak ellenére, hogy a kezelésekből esetleg súlyos mellékhatások származnak.

Számos antitestet és antitestkoktélt fejlesztettek a COVID-19 korai keze­lésére. A tixagevimab–cilgevimab antitestkoktél jó neutralizációs kapa­citást mutat az omikron ellen is, és klinikai vizsgálatokban hatékonynak és biztonságosnak mutatkozott mind preexpozíciós profilaxis, mind korai terápiás indikációkban. Hazánkban egyelőre egyszeri intramuscularis dózisban alkalmazva, preexpozíciós profilaxisra törzskönyvezték. A terá­piás célú felhasználással kapcsolatos törzskönyvezési folyamat jelenleg zajlik. A közlemény írásakor ez az egyetlen profilaktikusan alkalmazható SARS-CoV-2 elleni antivirális gyógyszer.